低酸素状態を模倣する薬剤併用、パーキンソン病様マウスの運動テストで改善

症状が出た6週間後から2剤を投与

研究チームは、マウスの脳にアルファシヌクレインの線維を注入してタンパク質の蓄積と運動障害を起こし、6週間後からGBT601とPT2399を毎日経口投与した。
2剤は、組織へ放出される酸素を減らし、赤血球増加という体の代償反応を抑えることで、低酸素環境の一部の作用を再現するよう設計されている。

マウスでは、毎日の経口投与を始める時点ですでに運動障害が現れていた。
すべての行動指標が改善したわけではなく、ドーパミン産生神経細胞の保護も確認されていない。

ScienceAlertの記事によると、2種類の薬剤を6週間併用したマウスは、ポールを降りる試験とケージのふたにつかまる試験で改善した。
この併用は、脳内の過剰な酸素と、脳組織における脂質損傷の指標も低下させた。

呼吸で低酸素の空気を吸う代わりに、薬で同様の作用を得る方法を試した点と、症状が出た後に治療を開始した点が特徴とされる。
ただし研究はマウスを用いた前臨床段階であり、人での有効性や安全性は示していない。
主論文ではドーパミン産生神経細胞数も報告されず、不安様行動の指標も改善しなかった。